گروهی از بیماران مبتلا به نوعی سرطان خون که تا بحال درمان قطعی برای آن وجود نداشته، اکنون بعد از دریافت یک ژن‌درمانی نوآورانه و بی‌سابقه، بدون نشانه‌های بیماری زندگی می‌کنند.

«الیسا تِیپلی» (Alyssa Tapley)، دختر ۱۶ ساله، اولین بیماری می بود که نزدیک به سه سال پیش این درمان آزمایشی را برای مقابله با نوعی لوکمیا زیاد تهاجمی دریافت کرد. مطابق گزارش‌های حاضر، او اکنون با بدنی سالم و بدون بیماری به زندگی ادامه می‌دهد.

نتایج کارآزمایی‌های بالینی که در بیمارستان Great Ormond Street و بیمارستان King’s College لندن روی هشت کودک و دو بزرگسال دیگر نیز مشخص می کند که دوسوم بیماران تا سه سال بعد از درمان، بدون برگشت نشانه‌های بیماری زندگی کرده‌اند.

بیماران حاضر در این مطالعه به نوع نادری از سرطان خون مبتلا بودند که «لوکمیا لنفوبلاستیک حاد T-cell» نام دارد. این بیماری بر تاثییر رشد خارج از کنترل سلول‌های T در سیستم ایمنی تشکیل می‌شود.

ناکامی سرطان خون با ژن‌درمانی تازه

تیم پزشکی یک روش آزمایشی را به کار گرفته که در آن سلول‌های T از یک اهداکننده، به سلول‌هایی با قابلیت مبارزه با سرطان تبدیل خواهد شد. این تکنیک با نام BE-CAR7، ابزار ویرایشگر بسیار دقیقی است که امکان تحول تک‌سخن‌های ژنتیکی را فراهم می‌کند. به حرف های محققان، تشکیل تنها یک تحول کوچک می‌تواند کارکرد ژن را دگرگون کند.

محققان ۳ نوع ویرایش ژنتیکی جدا گانه را روی سلول‌های T اهداکننده انجام داده‌اند. این تغییرات علتشده سلول‌ها به‌صورت یک درمان «آماده مصرف» مورد منفعت گیری قرار گیرند و برخلاف پیوندهای سنتی، نیازی به تطابق با بیمار نداشته باشند. این چنین این سلول‌ها به طوری برنامه‌ریزی شده‌اند که همه سلول‌های T بیمار را نابود کنند. اگر این سلول‌ها طی چهار هفته از بدن پاک‌سازی می‌شدند، بیماران می‌توانستند برای بازسازی سیستم ایمنی خود، پیوند مغز استخوان دریافت کنند.

بر پایه نتایج منتشرشده، نزدیک به ۸۲ درصد بیماران بعد از ورود به این کارآزمایی داخل مرحله «بهبود زیاد عمیق» شدند و توانسته‌اند پیوند سلول بنیادی دریافت کنند. ۶۴ درصد نیز عاری از بیماری باقی مانده‌اند.

این چنین خیریه بیمارستان Great Ormond Street تصمیم دارد هزینه درمان ۱۰ بیمار دیگر را فراهم کند. دکتر «راب چیسا»، محقق این مطالعه و متخصص پیوند مغز استخوان، می‌گوید:

«هرچند اکثر کودکان مبتلا به سرطان خون T-cell به درمان‌های معمول جواب خوبی خواهند داد، اما نزدیک به ۲۰ درصد از آنها اینطور نیستند. این گروه به‌شدت نیازمند گزینه‌های بهتر می باشند و نتایج این پژوهش امید تازه‌ای برای آینده تشکیل می‌کند.»

سریعترین موتور جستجوگر خبر پارسی – اخبار لحظه به لحظه از معتبرترین خبرگزاری های پارسی زبان در آفتاب شرق

نتایج یافته‌های محققان در قالب مقاله‌ای در New England Journal of Medicine انتشار شده است.